來源：環(huán)球網(wǎng)

3月21日，由搜狐健康與諾華公司聯(lián)合發(fā)起的“PHN心聲郵局”項(xiàng)目在天津溫情啟航。來自全國十余位血液病領(lǐng)域權(quán)威專家、患者代表、媒體代表及愛心企業(yè)方負(fù)責(zé)人齊聚活動(dòng)現(xiàn)場，圍繞陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）診療進(jìn)展、治療目標(biāo)提升、患者管理等議題展開交流探討，并呼吁社會關(guān)愛與理解PNH患者群體，倡導(dǎo)公眾正視貧血、疲勞等癥狀，推動(dòng)疾病的長期規(guī)范管理。

以文字傳遞力量、以書信溫暖生命，“PHN心聲郵局”項(xiàng)目將持續(xù)征集并呈現(xiàn)患者的真實(shí)故事，通過全年12封書信，記錄這一群體在不同階段的生活場景與人生選擇，讓社會各界聽見這一罕見群體的心聲，搭建起患者與社會溝通的橋梁，攜手助力PNH患者重返正常生活。

PNH是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕病，長期困擾患者身心健康，臨床主要表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓衰竭和高風(fēng)險(xiǎn)并發(fā)血栓等。隨著對PNH發(fā)病機(jī)制認(rèn)知不斷深入，PNH已經(jīng)從傳統(tǒng)支持治療時(shí)代的對癥處理，逐步發(fā)展為從根源全面控制PNH溶血，從而大幅改善PNH患者的生存期與生活質(zhì)量。

天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示：“PNH血管內(nèi)溶血可引發(fā)血紅蛋白大量丟失，導(dǎo)致貧血等嚴(yán)重癥狀與并發(fā)癥。部分患者還可能因治療方法局限性發(fā)生血管外溶血，持續(xù)貧血使患者常感到疲勞、乏力，甚至長期依賴輸血。需要警惕的是，部分患者對這些癥狀不夠重視，誤以為疾病影響較小。實(shí)際上，從發(fā)病機(jī)制來看，這些癥狀提示溶血持續(xù)存在，相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)也始終伴隨。因此，臨床需結(jié)合PNH癥狀指征，規(guī)范啟動(dòng)補(bǔ)體抑制劑等治療，以強(qiáng)效控制血管內(nèi)外溶血，從而改善疾病癥狀并降低臟器功能損傷風(fēng)險(xiǎn)，最終改善臨床治療結(jié)局。”

近年來，中國補(bǔ)體抑制劑的藥物可及性大幅提升，PNH的臨床治療隨之發(fā)生了革命性的變化。末端補(bǔ)體抑制劑部分控制血管內(nèi)溶血，改善了患者生存。補(bǔ)體B因子抑制劑等近端補(bǔ)體抑制劑全面強(qiáng)效控制血管內(nèi)和血管外溶血，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)血紅蛋白正?；瑪[脫輸血依賴。隨著治療方案的迭代，PNH治療目標(biāo)也從“控制病情、延長生命”升級為“重返正常生活”。

圍繞這一更高的治療目標(biāo)，診療的長期規(guī)范化管理成為患者“重返正常生活”的關(guān)鍵，也對患者的持續(xù)依從與自我管理提出了更高要求。對此，北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授鼓勵(lì)道：“補(bǔ)體抑制劑作為PNH治療的標(biāo)準(zhǔn)方案，其長期獲益與患者的治療依從性及規(guī)范隨訪監(jiān)測密切相關(guān)?；颊咝璋磿r(shí)服藥并定期復(fù)查血紅蛋白、乳酸脫氫酶等關(guān)鍵指標(biāo)，以幫助臨床醫(yī)生動(dòng)態(tài)評估治療效果并及時(shí)調(diào)整治療方案，從而有效控制溶血，改善疾病癥狀，降低并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。因此，患者只要堅(jiān)持規(guī)范治療并規(guī)律隨訪，治療全程‘不斷檔’，就有機(jī)會獲得療效最大化，逐步回歸正常生活與工作。”

PNH雖然是罕見病，但我國人口基數(shù)龐大，患者實(shí)際總?cè)藬?shù)不容忽視。正是基于對這一群體真實(shí)處境與內(nèi)心訴求的深切體察，“PHN心聲郵局”項(xiàng)目應(yīng)運(yùn)而生，項(xiàng)目期望通過面向患者、患者家人征集書信，展現(xiàn)患者生活現(xiàn)狀，這不僅是一次關(guān)愛行動(dòng)的啟航，更是一場關(guān)于傾聽、陪伴與多方支持的溫暖實(shí)踐。

諾華公司中國區(qū)副總裁、傳播及患者倡導(dǎo)部負(fù)責(zé)人許蘊(yùn)蘭表示：“作為以創(chuàng)新為使命的醫(yī)藥企業(yè)，我們深知，患者在需要?jiǎng)?chuàng)新藥物的同時(shí)，也需要被理解、被關(guān)注、被支持。通過搭建“PHN心聲郵局”這一溫情的表達(dá)平臺，我們希望讓科學(xué)進(jìn)步轉(zhuǎn)化為患者切身可感的改變，幫助他們在與疾病抗?fàn)幍穆飞希廊荒軌蚺惆榧胰?、安心工作、追逐夢想。未來，根植于諾華在血液領(lǐng)域的創(chuàng)新傳承，我們將持續(xù)創(chuàng)想醫(yī)藥未來，幫助更多患者重獲新生。”