2020年，彭勃團隊首次提出中樞神經系統小膠質細胞替換策略，即先使用藥物清除病變的小膠質細胞，然后移植健康供體的骨髓細胞。移植的骨髓細胞能夠穿過血腦屏障，分化為正常的小膠質細胞，從而實現高效替換。然而，該領域缺乏能真實模擬病情的動物模型，導致對ALSP這類疾病的治療探索舉步維艱。

團隊從全球ALSP患者的突變數據中鎖定了致病基因的2個熱點突變，建立了2種攜帶人類基因突變的小鼠模型，全面復現了ALSP的病理學和行為學特征，首次為ALSP疾病的研究提供了可靠的動物疾病模型。

隨后，團隊在8名確診ALSP的患者中實施基于傳統骨髓移植的小膠質細胞替換治療，并進行了長達2年的隨訪觀察。結果顯示，患者腦部損傷被阻斷，小膠質細胞相關葡萄糖代謝顯著提升，多個運動和認知功能評分穩(wěn)定甚至出現改善。這是全球首次在人類患者中系統驗證小膠質細胞替換的臨床可行性與長期療效?！?/p>

我們不僅開發(fā)了治療策略，更開啟了以細胞為單位修復腦疾病的新階段。”復旦大學實驗動物中心青年研究員饒艷霞說：“研究提供了高效、可復制的治療范式，也為將小膠質細胞替換技術應用于相關腦病奠定了標準路徑，未來將有望加速推動該策略進入更多神經系統疾病的臨床應用?！?/p>

（綜合

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