10月13日，ReviR溪礫科技（下稱“ReviR”）宣布其小分子藥物管線 RTX-117 獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD），適應癥為腓骨肌萎縮癥（Charcot-Marie-Tooth disease, CMT）。該管線預計將于 2026 年第一季度啟動 I 期臨床試驗，在健康志愿者中評估其安全性、耐受性及藥代動力學特征，隨后按計劃開展 Ib/IIa 期 CMT 患者臨床試驗。

CMT 是最常見的遺傳性周圍神經(jīng)疾病，其全球患病率為17.7~40/10萬，患者總數(shù)超過 260 萬人。這是一種進展性強、致殘性高的疾病，當前缺乏有效治療手段，存在巨大的臨床未滿足需求。

RTX-117 基于 ReviR 在 CMT 領域的長期研究成果轉(zhuǎn)化而來，結合深度合作伙伴晶泰科技的AI+機器人藥物研發(fā)平臺，在立項 8 個月內(nèi)成功發(fā)現(xiàn)并迅速推進臨床前研究，成為全球首個利用 AI 開發(fā)的 CMT 小分子療法，也是國內(nèi)首款針對 CMT 疾病機理自主開發(fā)的1類創(chuàng)新藥。RTX-117 以抑制整合應激反應（Integrated Stress Response, ISR）為核心機制，通過激活 eIF2B 恢復 mRNA 的正常翻譯，重建蛋白表達穩(wěn)態(tài)，改善神經(jīng)肌肉功能。這種直接靶向疾病致病機制的療法有望減緩甚至阻止疾病進展，填補 CMT 治療空白。當前， RTX-117 已在臨床前研究中顯示出積極療效，展現(xiàn)出卓越的治療潛力，也驗證了 AI 在加速罕見病療法創(chuàng)新中的重要作用。

孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）是美國FDA針對符合條件的用于治療、預防或診斷罕見病的藥物及生物制品授予的一種資格認定，獲此認定的藥物將享有包括優(yōu)先審評、臨床試驗費用的稅收抵免、部分注冊費用免除、獲批上市后7年的市場獨占權等一系列政策支持。獲得該資格認定，意味著 RTX-117 具備全球領先潛質(zhì)，并擁有顯著的臨床價值潛力。

“ CMT 是全球最常見的遺傳性周圍神經(jīng)疾病之一，患者迫切需要干預治療，但至今仍缺乏有效的疾病修飾療法，”ReviR首席科學官（CSO）Paul August博士表示，“當前 RTX-117 的臨床前研究已顯示出其在 CMT 的異常生理病理治療上的顯著潛力，獲得 FDA 的孤兒藥資格認定是一個重要里程碑，不僅驗證了 ReviR 研發(fā)戰(zhàn)略及治療路徑的科學性，也為我們推進后續(xù)臨床開發(fā)提供了關鍵的政策支持。我們將持續(xù)深耕 CMT 及相關疾病領域，加速創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化，造福全球 CMT 患者群體。”

ReviR首席執(zhí)行官（CEO）岳鵬博士補充道：“我們相信， RTX-117 以及我們正推進的更廣泛的創(chuàng)新研發(fā)管線，將為當前治療藥物有限的嚴重疾病帶來變革性的疾病修飾療法?！?/p>

關于 ReviR Therapeutics

ReviR Therapeutics 是一家全球生物技術公司，致力于為全世界的神經(jīng)遺傳性疾病患者開發(fā)創(chuàng)新療法。公司成立于 2021 年，核心團隊成員深耕計算生物學、AI、RNA生物學和藥物研發(fā)領域。ReviR 借助其前沿技術及 AI 藥物研發(fā)平臺 VoyageR 開發(fā)高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當前正推進針對腓骨肌萎縮癥（CMT）的臨床試驗，并持續(xù)拓展新適應癥，此外研發(fā)管線還包括其他多款通過調(diào)控 RNA 功能達到治療效果的小分子藥物。

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