《Nature Medicine》邀請(qǐng)全球頂尖研究人員，選出了11項(xiàng)在2026年，有可能重塑醫(yī)療格局的臨床試驗(yàn)。

這份榜單覆蓋了從癌王胰腺癌到ADC治療耐藥乳腺癌，再到HIV長(zhǎng)效給藥的嘗試等。

每項(xiàng)試驗(yàn)不僅是對(duì)全新科學(xué)概念的嚴(yán)苛驗(yàn)證，更是衡量管線從理論走向產(chǎn)業(yè)成熟的標(biāo)尺。

跟著本喵，讓我們來一探究竟。

01

腫瘤，向“不可成藥”發(fā)起挑戰(zhàn)

（1）胰腺癌，粘住那個(gè)“壞蛋白”

試驗(yàn)名稱：Daraxonrasib (RMC-6236) ，臨床III期；

胰腺癌，被稱為“癌中之王”。生存期短，治療手段少，讓人絕望。

95%的胰腺癌都由KRAS突變驅(qū)動(dòng)，曾被認(rèn)為“不可成藥”的。

Daraxonrasib是口服“分子膠”藥物，可靶向降解突變RAS蛋白，從而掐斷癌細(xì)胞的生長(zhǎng)信號(hào)。

Daraxonrasib的適應(yīng)癥是單藥二線治療胰腺癌RAS G12X突變、任何RAS突變。

目前臨床數(shù)據(jù)積極，與化療方案比，ORR、mPFS、mOS都有顯著改善。

今年Q4 啟動(dòng)了一線治療胰腺癌的三期臨床RASolute303。預(yù)計(jì)26年會(huì)有數(shù)據(jù)讀出。

胖貓小評(píng)：其如果成功，這將是胰腺癌治療史上的重大里程碑，革命性的改變治療方案。

（2）轉(zhuǎn)移性乳腺癌，絕境中的新路；

試驗(yàn)名稱：BRIA-ABC ，臨床試驗(yàn)階段：III期；

ADC治療失敗后，轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者還能去哪里找希望？

轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者ADC耐藥后，后續(xù)治療選擇非常有限，?？糠磸?fù)使用化療，預(yù)后較差。

Bria-IMT是一種基因工程改造的人乳腺癌細(xì)胞系，分泌GM-CSF并表達(dá)多種免疫刺激分子，通過直接激活T細(xì)胞和間接促進(jìn)抗原呈遞的雙重機(jī)制發(fā)揮作用。

從現(xiàn)有數(shù)據(jù)來看，既往對(duì)ADC治療耐藥的患者群體，Bria-IMT聯(lián)合療法顯示出53%的臨床獲益率，中位無進(jìn)展生存期（PFS）為4.1個(gè)月。

Bria-IMT方案目前正在進(jìn)行 III 期 BRIA-ABC 試驗(yàn) (NCT06072612) ，與免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)合使用進(jìn)行臨床評(píng)估。

胖貓小評(píng)： 不卷ADC，卷ADC復(fù)發(fā)后的戰(zhàn)場(chǎng)，這個(gè)邏輯非常妙，也屬于彎道超車和差異化布局！

02

慢病與自免，精準(zhǔn)不內(nèi)卷

（1）心血管疾病：炎癥才是元兇？

試驗(yàn)名稱：Ziltivekimab ，臨床階段，III期

膽固醇高，僅僅吃藥還不夠！

越來越多的證據(jù)表明，炎癥也是心臟病發(fā)作的推手。

Ziltivekimab是靶向IL-6的單抗藥物，正試圖證明，通過抑制炎癥，可以進(jìn)一步降低心臟病和中風(fēng)的風(fēng)險(xiǎn)。

這是一場(chǎng)觀念的革命：治療心臟，不僅要降脂，更要消炎。

胖貓小評(píng)：諾華今年14億美元收購(gòu)了Tourmaline Bio，這家公司就一個(gè)產(chǎn)品IL-6單抗，心血管抗炎時(shí)代即將開啟！

（2）另一場(chǎng)心臟保衛(wèi)戰(zhàn)，瞄準(zhǔn)Lp(a)；

試驗(yàn)名稱：Lp(a)HORIZON | ，試驗(yàn)階段，臨床III期；

脂蛋白(a)，簡(jiǎn)稱Lp(a)，是另一種危險(xiǎn)的膽固醇形式。

遺憾的是，Lp(a)水平幾乎由基因決定，無法通過運(yùn)動(dòng)人為控制。

Pelacarsen，一種反義寡核苷酸藥物，有望打破這一僵局。它能將Lp(a)水平降低80%，且大多數(shù)健康人天生 Lp(a) 水平就很低，因此預(yù)計(jì)該藥物會(huì)有良好的耐受性。

胖貓小評(píng)：如果取得成功，這 項(xiàng)研究將為預(yù)防心臟病開辟一個(gè)全新的前沿領(lǐng)域。

03

傳染病，百年等待與新希望

（1）HIV：告別每日服藥的束縛；

試驗(yàn)名稱：RIO Trial | 臨床階段，II期；

每天服藥是HIV感染者生活的常態(tài)。一旦停藥，病毒就會(huì)卷土重來。

但如果，這一常態(tài)被打破呢？

RIO試驗(yàn)正在測(cè)試一種長(zhǎng)效廣譜中和抗體（bNAbs）。

這并非傳統(tǒng)的抗病毒藥物，而是一種讓免疫系統(tǒng)“待機(jī)”更久的武器。

令人興奮的數(shù)據(jù)顯示：五個(gè)月后，接受抗體治療的受試者中，有 75% 無需重啟HIV藥物治療，而安慰劑組這一比例僅為 11%。

部分受試者甚至在近兩年的時(shí)間里都無需接受治療。

胖貓小評(píng)：或許在不久的將來，HIV治療將迎來真正的“長(zhǎng)假”。

04

前沿探索，重寫生命密碼

（1）神經(jīng)系統(tǒng)修復(fù)：把干細(xì)胞“吸”進(jìn)大腦；

試驗(yàn)名稱：NEST Trial ，臨床研究

中風(fēng)、帕金森、腦損傷……大腦的損傷常是不可逆的。

該項(xiàng)目的靈感源于2010年的視網(wǎng)膜干細(xì)胞手術(shù)，醫(yī)療團(tuán)隊(duì)意外發(fā)現(xiàn)，眼病患者接受干細(xì)胞治療后，其神經(jīng)系統(tǒng)癥狀（如運(yùn)動(dòng)和語言功能）也出現(xiàn)了顯著改善。

NEST試驗(yàn)提出了一個(gè)大膽的想法：從患者骨髓中提取干細(xì)胞，然后通過靜脈甚至鼻腔噴霧輸送回體內(nèi)。

這聽起來，有點(diǎn)子像科幻小說。

該團(tuán)隊(duì)在美國(guó)和迪拜已治療了約200名全球患者。

雖然該療法并非徹底治愈，但臨床效果顯著，起效快。

許多患者在數(shù)周甚至次日即感覺到改善；對(duì)漸凍癥（ALS）、阿爾茨海默病、中風(fēng)、帕金森病、創(chuàng)傷性腦損傷及多發(fā)性硬化癥等傳統(tǒng)難治疾病，均顯示出改善患者生活質(zhì)量的潛力，填補(bǔ)了治療空白。

胖貓小評(píng)：也許有一天，修復(fù)大腦深呼吸吸一口氣就好。

05

結(jié)語

除上述分享的臨床外，還有微觀的基因編輯、宏觀的全球疫苗接種，mRNA CAR-T治療自免，就不一一分析了，之前的文章中都提到過。

2026年，這些試驗(yàn)，有的可能失敗，有的可能徹底改變歷史。

不管結(jié)果如何，醫(yī)藥人這個(gè)字典里，從來沒有‘放棄治療’這個(gè)選項(xiàng)，守護(hù)每一個(gè)患者。

我們也會(huì)持續(xù)追蹤，跟緊胖貓！

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