2025年12月17日，

Nature

一、基因編輯大獲成功

基因編輯先驅(qū)劉如謙教授認為，2025年是基因編輯的突破之年，在這一年，基因編輯技術(shù)取得了多項醫(yī)學(xué)里程碑式的成就。

亨廷頓病基因療法首次被證明顯著有效，將參與者認知能力下降速度降低了75%。另一種用于T細胞急性淋巴細胞白血病的CAR-T細胞療法（該療法涉及多重堿基編輯）臨床試驗顯示，11名參與兒童和成人大多數(shù)病情緩解。

今年，研究人員還試驗了首例針對個人的個性化CRISPR技術(shù)（堿基編輯療法）。其他成就包括：首個治療罕見免疫疾病慢性肉芽腫病的基因療法臨床試驗以及另一項能糾正可導(dǎo)致肺損傷和肝病的致病突變的基因療法。

這些臨床試驗為開發(fā)針對罕見病的突變特異性策略鋪平了道路，并表明學(xué)術(shù)界和工業(yè)界之間的合作能夠為患有此類疾病的人帶來治愈的希望。

二、快速遏制埃博拉疫情

今年9月，經(jīng)過衛(wèi)生工作者和非洲各國政府的英勇努力，僅用42天就遏制了剛果民主共和國爆發(fā)的埃博拉疫情。衛(wèi)生部確認Kasai省的疫情為扎伊爾埃博拉病毒，共報告64例病例，最后一例報告于9 月25日。宣布爆發(fā)疫情不久后，當?shù)亓⒓撮_始疫苗分發(fā)和單克隆抗體療法的治療，有助于預(yù)防重癥。

三、新型瘧疾藥物突破性進展

11月，世界衛(wèi)生組織批準了首個用于嬰兒的瘧疾治療藥物——嬰兒版復(fù)方蒿甲醚-本芴醇。目前，5歲以下兒童占全球瘧疾死亡人數(shù)的約75%，該藥物可能使世界離消除這種疾病更近一步。

此外，在今年的一項III期臨床試驗中，第二種名為GanLum的抗瘧疾藥物成功治療了97.4%瘧疾患者。GanLum還能清除對青蒿素類抗瘧藥產(chǎn)生耐藥性的寄生蟲。如果該藥物獲批上市，它將是自1999年以來獲批的首個新型抗瘧疾藥物。

四、花生過敏大幅減少

研究顯示，過去十年美國兒童花生過敏率下降，這是基于科學(xué)的政策和決策的重大勝利。多年來，家長被告知不要讓嬰兒接觸花生以防止危險過敏反應(yīng)。但2015年一項里程碑研究發(fā)現(xiàn)事實恰恰相反——嬰兒在4個月大時接觸花生產(chǎn)品，過敏可能性大大降低。

與2012年相比，美國 3 歲以下兒童花生過敏患病率下降了43%。讓嬰兒接觸其他過敏原的相同方法也使其他食物過敏減少了36%。

其它三大科學(xué)成就包括物種恢復(fù)、臭氧空洞縮小和可再生能源跨越式發(fā)展。這些振奮人心的偉大成果都顯示著科學(xué)的力量正在悄然改變世界，人類的前路將更加美好。

整理 | 目兮

編輯 | 目兮

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