前沿技術的突破與創(chuàng)新靶點的發(fā)現(xiàn)是創(chuàng)新藥產業(yè)發(fā)展的躍遷支點。

2025

年，醫(yī)藥魔方

Pro

圍繞細胞療法、偶聯(lián)藥物、蛋白降解、基因編輯療法、小核酸藥物、雙抗

多抗、

AI

制藥等賽道，圍繞癌癥、

CNS

等疾病的新靶點發(fā)現(xiàn)，發(fā)表了

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余篇文章。從重磅科研成果、早期融資信號與重點交易事件，到賽道趨勢報告、專家深度洞察，我們共同見證了全球生物醫(yī)藥前沿突破與行業(yè)脈動。歲末之際，摘選

2025

年最受歡迎的

20

篇文章，再次分享給大家。

體內CAR-T，起風了

2025年5月27日，Nature雜志發(fā)表題為《Cancer-fighting immune cells could soon be engineered inside our bodies》的專題報道，解讀熱度不斷攀升的體內CAR-T賽道。【】

楊林：體內CAR-T爆發(fā)背后的思考

體內CAR-T在過去一年多“爆發(fā)”的原因是什么？慢病毒載體與LNP-mRNA兩大技術路線各有何優(yōu)勢與挑戰(zhàn)？體內CAR-T技術能否在實體瘤治療方面帶來突破？最終是否會取代傳統(tǒng)體外生成CAR-T？2025年8月8日發(fā)表的一篇深度專家訪談中，博生吉創(chuàng)始人、董事長兼CEO楊林教授分享了他的見解。【】

啟函生物楊璐菡：通用型雙靶點iPSC-CAR-NK，帶來自免治療新突破

2025年6月24日，Cell雜志發(fā)表了啟函生物開發(fā)的誘導多能干細胞（iPSC）來源的通用型雙靶點CAR-NK細胞產品（QN-139b）與上海長征醫(yī)院臨床團隊合作，在治療難治性系統(tǒng)性硬化癥方面取得的突破性臨床成果。這標志著全球首個iPSC來源的免疫細胞療法在治療自身免疫性疾病領域實現(xiàn)重要突破?！尽?/p>

Cell突破：攻克實體瘤，CAR-T新技術來了

2025年4月2日，發(fā)表在Cell雜志上的一項研究中，來自南加州大學的一個科學家團隊開發(fā)了一種名為EchoBack-CAR T的突破性技術，這種充滿能量的免疫細胞能夠對頑固的實體瘤發(fā)起攻擊，連續(xù)幾天摧毀癌細胞，且不影響健康組織?？茖W家們認為，這一技術可能很快會改變癌癥免疫治療領域的游戲規(guī)則。【】

《柳葉刀》：CAR-NK治療自免疾病，又突破了

2025年11月12日，上海長海醫(yī)院趙東寶/高潔教授團隊、深圳恩瑞愷諾團隊等在頂級醫(yī)學期刊《柳葉刀》雜志發(fā)表了同種異體CAR-NK細胞療法（KN5501）治療復發(fā)/難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的突破性人體研究結果。

《柳葉刀》雜志同期發(fā)布的評論文章稱，該研究為在自身免疫性疾病中使用同種異體CAR-NK細胞療法提供了早期的概念證明，標志著CAR-NK細胞療法治療自身免疫性疾病的臨床轉化邁出了重要一步。【】

Nature子刊：ADC之后，ABC來了

2025年9月9日，麻省理工學院的研究團隊在Nature Biotechnology發(fā)表最新成果，提出了一種全新的抗體-瓶刷前藥偶聯(lián)物（Antibody-Bottlebrush Prodrug Conjugates，簡稱ABC）平臺。

通過將抗體與瓶刷型前藥（Bottlebrush Prodrug，BPD）結合，研究人員實現(xiàn)了遠超傳統(tǒng)ADC的超高DAR（可達135，是現(xiàn)有ADC的10-100倍），不僅大幅提升了載藥量，還顯著拓寬了payload的適用范圍，讓更多低效價藥物重獲進入靶向治療的機會?！尽?/p>

Nature：雙載荷ADC，掀起新浪潮

2025年7月8日，Nature Reviews Drug Discovery發(fā)表題為《Dual-payload ADCs move into first oncology clinical trials》的報道，分析雙載荷ADC的發(fā)展與賽道趨勢?！尽?/p>

倉勇：分子膠熱潮下的「新思考」

為何分子膠交易在2024年會爆發(fā)？分子膠開發(fā)仍面臨哪些挑戰(zhàn)？分子膠賽道下一個5年會有怎樣的風向和趨勢？2025年1月22日發(fā)表的一篇專家約稿中，達歌生物聯(lián)合創(chuàng)始人、首席科學家倉勇教授分享了他對這些問題的思考?！尽?/p>

專訪北大陳鵬|突破靶向蛋白降解邊界——當靶向蛋白降解“遇見”膜蛋白

2025年11月27日，北京大學化學與分子工程學院陳鵬教授團隊在Science雜志發(fā)表綜述文章，全面梳理了膜蛋白與胞外蛋白的靶向降解技術（meTPD）領域的核心機制、關鍵技術平臺與現(xiàn)存瓶頸，并進一步指出以共價化學、多特異性抗體設計、條件激活以及降解-遞送融合為代表的新型策略，將成為突破現(xiàn)有瓶頸、推動技術演進的重要路徑。【】

2024年十大新型蛋白降解技術

PROTAC、分子膠等代表性蛋白降解技術已成為當前最熱門的藥物研發(fā)賽道之一，與此同時，新型蛋白降解技術仍在不斷涌現(xiàn)。2024年，新型蛋白降解技術如雨后春筍般競相迸發(fā)，頻繁登上Cell、Nature、Science等國際頂刊。

值得一提的是，在2024年公布的新型蛋白降解技術中，多項技術由國內院校及科研單位開發(fā)，如LIVTAC、Lin28A-miRNA-PROTAC、TrimTAC、Pro-MPD；此外，海外華人科學家也開發(fā)了TransTAC、FRTAC、DePLT等新技術?！尽?/p>

Nature深度好文：靶向蛋白降解劑，推動抗癌新革命

2025年4月25日，Nature Reviews Cancer雜志發(fā)表的一篇綜述詳細介紹了靶向蛋白降解（TPD）領域的最新進展，包括新型降解模式、臨床候選降解劑現(xiàn)狀及新型設計策略等內容。【】

Cell：一篇PROTAC重磅論文

2025年4月17日，發(fā)表在Cell雜志上的一項研究中，來自杜克大學、德克薩斯大學、阿肯色大學的一個科學家團隊找到了一種能夠提升PROTAC分子攝取的方法。這種新方法利用一種叫做CD36的蛋白質來幫助PROTAC進入細胞。研究顯示，新方法使得進入癌細胞的PROTAC藥物增加了7.7~22.3倍，治療效果最高提升了23倍。小鼠研究表明，PROTAC攝取的提高導致了更強的腫瘤抑制作用。【】

Science：一篇「分子膠」 封面論文

2025年7月3日，開發(fā)分子膠降解劑（MGD）的明星公司Monte Rosa Therapeutics在Science雜志以封面論文的形式發(fā)表了一項突破性成果。這篇論文詳細介紹了Monte Rosa專有的人工智能（AI）和機器學習（ML）引擎如何發(fā)現(xiàn)可能被基于cereblon (CRBN)的降解劑所降解的廣泛人類蛋白（跨越不同的蛋白結構及類別）。這一發(fā)現(xiàn)有望大大拓展分子膠降解劑的靶點空間?！尽?/p>

Nature：世界首創(chuàng)！新型基因編輯技術Prime Editing，首次用于治療患者

2025年5月19日，據(jù)Nature雜志報道，一名罹患罕見免疫缺陷病的少年，在接受先導編輯（Prime Editing）技術修復DNA突變治療后，其免疫細胞功能得到改善。這是Prime Editing技術在人體內的首次臨床試驗?！尽?/p>

David Liu最新Science：全新基因編輯工具，效率提升420倍

2025年5月15日，Broad研究所David R. Liu和哥倫比亞大學Samuel H. Sternberg團隊在Science雜志上發(fā)表了一項重要成果。他們通過定向進化與理性設計相結合的方法，成功改造了CAST系統(tǒng)，開發(fā)出了一種高效、精準、通用的基因插入工具——evoCAST。這一技術突破了CAST在人類細胞中的效率瓶頸，為遺傳病治療、細胞工程及基礎研究提供了全新的平臺。【】

2024年，十大制藥巨頭看上的AI制藥公司

2024年，各大跨國制藥公司（MNC）都在為AI制藥按下加速鍵——從靶點發(fā)現(xiàn)、分子設計到臨床試驗優(yōu)化，AI技術將大幅縮短藥物研發(fā)周期、提高新藥開發(fā)效率。

全球巨頭藥企們在2024年具體有哪些AI制藥領域的合作？他們在AI制藥領域有著怎樣的布局？這篇盤點文章挑選了2024年制藥業(yè)務收入排名前十的MNC巨頭，收集、整理了他們2024年在AI制藥領域的合作和布局，供讀者參考。【】

Nature：AI新突破！基因編輯進入定制時代

2025年4月22日，發(fā)表在Nature雜志上的一項研究中，來自Massachusetts General Hospital等機構的科學家團隊開發(fā)了一種名為PAMmla（PAM ML algorithm）的機器學習算法，可以預測大約6400萬種基因組編輯酶的特性。這項工作有助于減少脫靶效應，提高基因編輯安全性及效率，并使研究人員能夠預測針對新的治療靶點的定制酶?！尽?/p>

David Baker又一篇Nature：AI從頭設計蛋白，攻克百年難題

2025年1月15日，諾貝爾化學獎得主David Baker教授及其合作者在Nature發(fā)表最新成果。研究顯示，利用AI從頭設計的蛋白質能夠阻斷眼鏡蛇、蝰蛇和其他毒蛇毒液中毒素的致命作用。AI設計的蛋白質可能成為新一代蛇咬傷療法的基礎?！尽?/p>

兩篇Nature：抗癌新靶點——FSP1

2025年11月5日，來自紐約大學的一個研究團隊在Nature雜志發(fā)表最新成果，研究發(fā)現(xiàn)靶向鐵死亡抑制蛋白 1 (ferroptosis suppressor protein 1，F(xiàn)SP1)可觸發(fā)肺癌細胞鐵死亡，使肺腺癌小鼠的腫瘤生長減少高達80%。

值得一提的是，同一天，來自哈佛大學陳曾熙公共衛(wèi)生學院的研究團隊在Nature雜志發(fā)表的另一篇論文顯示，已經擴散到淋巴結的轉移性黑色素瘤細胞依靠FSP1生存，靶向淋巴結中的FSP1具有阻斷黑色素瘤進展的強大潛力。這些成果表明，F(xiàn)SP1是值得關注的有望用于多種癌癥類型的有前途的抗癌新靶點。【】

100個新靶點| 2024年度

2024年，新靶點依舊不斷涌現(xiàn)。在癌癥領域，科學家們發(fā)現(xiàn)了超45個新靶點。除此之外，肥胖、神經退行性疾病、NASH/MASH、自身免疫性疾病、糖尿病、纖維化疾病、ALS、炎癥性腸病、多囊卵巢綜合征、鐮狀細胞病、炎癥疾病、多發(fā)性硬化癥、神經性疼痛、SARS CoV-2 感染、糖尿病血管病變、HBV感染、心力衰竭、骨質疏松癥等疾病領域在新靶點發(fā)現(xiàn)方面也有進展?！尽?/p>

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