一款僅上市不足一年的罕見病救命藥，隨跨國藥企撤離戛然斷供，患者四年吃藥耗百萬，醫(yī)保申報(bào)失敗成壓垮企業(yè)的最后一根稻草，類似撤場案例近年頻發(fā)。

小眾病患陷入無藥可醫(yī)的絕境，企業(yè)在高投入低回報(bào)中艱難抉擇，這背后是罕見病保障體系的深層困境。

當(dāng)商業(yè)理性與生命重量碰撞，我們該如何守住小眾群體的生存希望？

一場突如其來的企業(yè)注銷，讓小眾病患群體陷入了無藥可醫(yī)的絕境，近日，意大利制藥巨頭Recordati旗下的中國子公司銳康迪正式啟動注銷流程。

宣告徹底退出中國市場，隨之而來的是其旗下多款罕見病用藥的全面停供，其中就包括國內(nèi)目前唯一能治療庫欣綜合征的口服藥奧唑司他。

這款藥的命運(yùn)頗為曲折，2021年先在海南博鰲樂城作為試點(diǎn)用藥投入使用，2024年9月獲得國內(nèi)正式批準(zhǔn)，2025年4月才剛實(shí)現(xiàn)商業(yè)化銷售，距離全面上市還不到一年，就因企業(yè)撤場戛然而止。

對于身患庫欣綜合征的患者來說，這不是一款普通的藥物，而是維系生命的最后防線，這種疾病癥狀復(fù)雜。

若得不到有效控制，會逐步損傷全身器官，而奧唑司他是目前唯一能通過口服緩解癥狀的藥物，沒有任何同類替代品。

有患者公開表示，自己服用這款藥四年，累計(jì)花費(fèi)已經(jīng)超過100萬元，這個(gè)數(shù)字背后，是普通家庭難以承受的生存重壓。

盡管奧唑司他在國內(nèi)的定價(jià)已經(jīng)是全球最低水平之一，每盒約8000元，但按常規(guī)用量計(jì)算，一年的治療費(fèi)用仍高達(dá)20萬元左右，相當(dāng)于一個(gè)普通家庭數(shù)年的總收入。

更殘酷的是，這樣的高成本投入，還隨著企業(yè)的撤離戛然而止，患者不僅要面對經(jīng)濟(jì)上的虧空，還要直面無藥續(xù)命的絕望。

銳康迪的離場并非臨時(shí)決定，早在2025年12月就已完成清算組備案，2026年1月正式公示注銷，其母公司Recordati的態(tài)度相當(dāng)堅(jiān)決。

值得注意的是，銳康迪并非孤例，2024年另一家制藥公司BioMarin旗下治療黏多糖貯積癥IVA型的藥物，也宣布退出中國市場，當(dāng)時(shí)該疾病患者同樣陷入了無藥可用的困境。

跨國藥企密集撤離罕見病用藥領(lǐng)域，絕非偶然，背后是整個(gè)賽道的生存困境。

從行業(yè)規(guī)律來看，罕見病用藥本身就屬于高投入、低回報(bào)的領(lǐng)域，小眾患者群體意味著市場需求有限，即便定價(jià)高昂，也難以覆蓋研發(fā)和推廣成本。

對于銳康迪這樣的專注型企業(yè)而言，不僅要承擔(dān)藥物引進(jìn)、注冊的前期成本，上市后還要投入大量資金做醫(yī)患教育。

奧唑司他的斷供，繞不開一個(gè)核心問題：支付難題，這也是全球罕見病治療面臨的共同困境，而在國內(nèi)，這個(gè)問題尤為突出。

由于商業(yè)保險(xiǎn)對罕見病的覆蓋力度有限，大多數(shù)患者只能依賴基本醫(yī)保，而醫(yī)?；鹩忠骖檭|萬普通人的常見病、慢性病保障。

面對高價(jià)罕見病藥，往往陷入保得起少數(shù)人，就顧不上多數(shù)人的兩難。

其實(shí)奧唑司他曾離醫(yī)保很近，2025年8月，該藥通過了國家醫(yī)保目錄調(diào)整的初步審查，當(dāng)時(shí)業(yè)內(nèi)專家普遍看好其最終入選。

按照醫(yī)保報(bào)銷比例測算，若成功納入，患者每月自付費(fèi)用有望降到2000元以下，這對患者家庭來說，無疑是天大的好消息，對企業(yè)而言，也能通過銷量提升彌補(bǔ)定價(jià)下降的損失。

但最終結(jié)果卻令人失望，奧唑司他及銳康迪旗下另外兩款罕見病藥，均未出現(xiàn)在最終的醫(yī)保目錄中。

奧唑司他年治療費(fèi)用20萬元，即便按50%的報(bào)銷比例，醫(yī)保每年為每位患者承擔(dān)的費(fèi)用也高達(dá)10萬元。

而國內(nèi)服用這款藥的患者僅約50人，看似總金額不高，但醫(yī)?；鹦枰采w的病種成千上萬，每一筆支出都要精打細(xì)算，避免因少數(shù)病種擠占多數(shù)人的保障資源。

更令人擔(dān)憂的是，即便藥物進(jìn)入醫(yī)保，也未必能避免斷供，去年11月，治療酪氨酸血癥Ⅰ型的藥物尼替西農(nóng)就因廠商停產(chǎn)陷入缺貨，而這款藥不僅專利已經(jīng)到期，還連續(xù)兩年被納入醫(yī)保。

銳康迪的虧損現(xiàn)狀，也印證了支付體系不完善對企業(yè)的致命影響，這家2021年成立的企業(yè)，核心業(yè)務(wù)就是引進(jìn)全球罕見病藥到中國。

旗下三款獲批藥物中有兩款實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，但由于患者支付能力有限、銷量低迷，公司長期處于虧損狀態(tài)。

在醫(yī)保申報(bào)失敗、盈利無望的情況下，母公司選擇撤場，本質(zhì)上是商業(yè)理性的選擇，但受傷的最終還是患者。

從整個(gè)行業(yè)來看，國內(nèi)罕見病保障體系仍在起步階段，自2018年以來，已有約100種罕見病用藥被納入醫(yī)保，政策層面一直在努力縮小保障缺口。

但面對數(shù)千種罕見病、數(shù)百萬患者，這樣的進(jìn)展還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，尤其是在支付端，缺乏醫(yī)保、商保、公益基金聯(lián)動的多層次體系，導(dǎo)致患者吃藥貴、企業(yè)賣藥虧的惡性循環(huán)難以打破。

銳康迪等跨國藥企的撤離，短期內(nèi)給患者帶來了生存危機(jī)，但從長期來看，也可能成為倒逼國內(nèi)罕見病醫(yī)療生態(tài)升級的契機(jī)。

這些企業(yè)的離場，本質(zhì)上是全球醫(yī)藥市場格局調(diào)整的縮影，近年來，不少跨國藥企都在重組中國業(yè)務(wù)，要么出售成熟產(chǎn)品線，要么收縮小眾領(lǐng)域布局，轉(zhuǎn)而聚焦更具盈利空間的大病種、創(chuàng)新藥領(lǐng)域。

2024年8月，優(yōu)時(shí)比將中國市場的神經(jīng)系統(tǒng)和抗過敏成熟產(chǎn)品出售給資本機(jī)構(gòu)，連帶珠海生產(chǎn)基地一并轉(zhuǎn)讓。

跨國藥企的退出，留下的市場空白，正在為本土企業(yè)創(chuàng)造機(jī)會，此前，國內(nèi)罕見病用藥市場長期被外資企業(yè)主導(dǎo)，本土企業(yè)要么缺乏研發(fā)能力，要么不愿投入小眾賽道。

但隨著政策支持力度加大、患者需求日益凸顯，越來越多本土藥企開始布局罕見病領(lǐng)域，從仿制藥入手，逐步提升研發(fā)能力。

這種國產(chǎn)替代不僅能填補(bǔ)供應(yīng)缺口，還能通過本土化生產(chǎn)降低藥物價(jià)格，讓更多患者用得起藥。

除了企業(yè)端的變化，政策層面也需要進(jìn)一步完善保障體系，當(dāng)前最迫切的，是建立多層次支付機(jī)制。

以基本醫(yī)保為基礎(chǔ)，鼓勵(lì)商業(yè)保險(xiǎn)開發(fā)專屬罕見病產(chǎn)品，同時(shí)引導(dǎo)公益基金、社會捐贈參與其中，形成醫(yī)保?；?、商保補(bǔ)缺口、公益做補(bǔ)充的格局。

另外，對罕見病用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，也需要給予更多政策扶持，比如，對罕見病藥研發(fā)企業(yè)給予稅收減免、研發(fā)補(bǔ)貼，加快藥品審批速度。

對專利到期的罕見病藥，通過集中采購、強(qiáng)制許可等方式，引導(dǎo)企業(yè)生產(chǎn)仿制藥，保障供應(yīng)穩(wěn)定性。

只有讓企業(yè)看到盈利希望，才能調(diào)動其投入罕見病領(lǐng)域的積極性，從根源上解決有藥可用的問題。

罕見病保障不僅是醫(yī)療問題，更是社會公平問題，每一種罕見病背后，都是一個(gè)掙扎的家庭，他們不該因?yàn)榧膊『币姟⑷藬?shù)稀少，就被排除在保障之外。

跨國藥企的離場，撕開了現(xiàn)有體系的缺口，也敲響了警鐘，罕見病保障不能只靠企業(yè)的商業(yè)善意，更需要完善的政策支撐、成熟的市場機(jī)制和全社會的共同關(guān)注。

未來，隨著本土藥企的崛起、支付體系的完善，相信罕見病患者無藥可醫(yī)、無錢可治的困境會逐步改善。

但在此之前，我們更需要加快步伐，補(bǔ)上保障短板，讓每一個(gè)小眾群體都能感受到醫(yī)療保障的溫度，讓救命藥真正救得了命。