近日，美國生物技術(shù)公司Nido Biosciences通過LinkedIn平臺發(fā)布聲明，宣布因核心管線NIDO-361全球2期臨床試驗未達(dá)到主要終點，公司正式停止運(yùn)營。

這家曾獲得禮來等機(jī)構(gòu)1.09億美元加持、被譽(yù)為“最具潛力的下一代生物新銳”的Biotech，最終倒在了2期臨床試驗的終點線前。

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明星Biotech隕落記

Nido Biosciences成立于2020年，由知名風(fēng)投5AM Ventures孵化，專注于開發(fā)治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新藥物。公司核心產(chǎn)品NIDO-361靶向脊髓延髓肌萎縮癥（SBMA，又稱肯尼迪?。@是一種X連鎖隱性遺傳的罕見神經(jīng)肌肉疾病，主要影響成年男性，發(fā)病率為1-2.5/10萬。

2023年，Nido Biosciences完成A輪融資，由5AM Ventures、Abingworth和Bessemer Venture Partners聯(lián)合領(lǐng)投，制藥企業(yè)禮來和Osage University Partners跟投。隨后，公司完成B輪融資，由Bioluminescence Ventures領(lǐng)投，累計融資額達(dá)1.09億美元。2024年初，公司被行業(yè)媒體BioSpace評為“最具潛力的下一代生物新銳”第五名。

值得一提的是，公司首席執(zhí)行官Jeremy Springhorn擁有超過20年生物醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)驗，曾任職于Syros Pharmaceuticals、Flagship Pioneering和Alexion Pharmaceuticals。管理團(tuán)隊在神經(jīng)科學(xué)藥物開發(fā)領(lǐng)域具備專業(yè)背景。

核心管線NIDO-361的作用機(jī)制是通過與雄激素受體上的獨(dú)特部位結(jié)合，糾正轉(zhuǎn)錄調(diào)控紊亂，從而改善SBMA患者的肌肉功能。

NIDO-361藥品概覽

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

2023年底，公司公布了NIDO-361在健康志愿者中的1期臨床試驗數(shù)據(jù)，顯示藥物安全性良好，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。基于肌肉MRI測量的中期分析結(jié)果支持疾病進(jìn)展相關(guān)假設(shè)。

2024年，Nido Biosciences啟動了NIDO-361治療SBMA患者的全球II期臨床試驗。該試驗在丹麥、意大利、韓國和英國的多中心開展，共納入54名成年患者，主要終點為評估每日一次口服NIDO-361能否在12周治療期內(nèi)顯著增加患者大腿和全身瘦體重。選擇瘦體重作為終點指標(biāo)，是基于其在肌肉萎縮疾病中的客觀可量化特性，被認(rèn)為能夠反映疾病改善情況。

然而，臨床前數(shù)據(jù)和早期臨床結(jié)果，永遠(yuǎn)不等于最終的勝利。

2025年12月，NIDO-361的II期臨床試驗完成最終數(shù)據(jù)分析。結(jié)果顯示，NIDO-361未能達(dá)到預(yù)設(shè)的主要終點，試驗數(shù)據(jù)未顯示統(tǒng)計學(xué)顯著性差異。

2026年1月，公司宣布基于該結(jié)果，停止公司所有運(yùn)營活動。

公司CEO Springhorn博士在公開聲明中表示，這一結(jié)果對公司團(tuán)隊及SBMA患者群體均構(gòu)成重大影響。由于試驗在主要終點上未達(dá)預(yù)期，且未觀察到明確的亞組陽性信號或安全性問題，項目缺乏進(jìn)一步推進(jìn)的科學(xué)依據(jù)。

值得注意的是，肯尼迪病目前尚無獲批的疾病修正治療藥物，市場上僅有對癥治療藥物如肌肉松弛劑替扎尼定和巴氯芬等。NIDO-361的臨床試驗失敗，使該疾病領(lǐng)域失去了一個潛在的治療選擇。對于參與試驗的患者家庭而言，這意味著此前投入的時間和期待未能轉(zhuǎn)化為實際治療獲益。

02

多家Biotech相繼破產(chǎn)

Nido的倒下，絕非2026年Biotech倒閉潮的終點，很可能只是開始。

近期，國內(nèi)外生物科技行業(yè)已出現(xiàn)多起企業(yè)關(guān)閉事件。從Nido Biosciences到Rampart Bioscience，從神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域到基因治療，這波關(guān)停潮延續(xù)了2025年的行業(yè)調(diào)整態(tài)勢，呈現(xiàn)出新的特征。

截至目前，明確宣布關(guān)閉或申請破產(chǎn)的生物技術(shù)公司包括：

Rampart Bioscience：曾是基因治療領(lǐng)域的耀眼新星，于2023年10月攜1.25億美元巨額融資正式亮相，專注非病毒載體遞送平臺，首個項目瞄準(zhǔn)罕見病低磷酸酯酶癥，被業(yè)界寄予厚望。然而，這顆明星在2026年初悄然隕落，據(jù)前員工透露，公司已于1月上旬關(guān)閉，更未發(fā)布任何公開聲明，以近乎靜默的方式告別舞臺。

Areteia Therapeutics：曾以4.25億美元A輪融資驚艷業(yè)界，成為呼吸系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的耀眼明星。其核心產(chǎn)品右旋普拉克索（dexpramipexole）歷經(jīng)從肌萎縮側(cè)索硬化癥到嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘的轉(zhuǎn)型，曾被視為口服療法的突破希望。盡管2025年9月公布的III期Exhale-4研究達(dá)主要終點，但低劑量組數(shù)據(jù)缺失，且療效深度不足，未能轉(zhuǎn)化為明確的臨床價值。公司已終止Exhale-2與Exhale-3試驗，CEO與CFO相繼離職，最終黯然關(guān)停。

這些關(guān)閉的企業(yè)均呈現(xiàn)同一模式——核心管線臨床數(shù)據(jù)決定命運(yùn)。

Nido在失敗聲明中明確表示，試驗未達(dá)預(yù)設(shè)終點且缺乏亞組積極信號，研發(fā)終止后公司失去存續(xù)價值。Rampart雖未公布細(xì)節(jié)，但其在2023年融資后快速耗盡資金，暗示臨床推進(jìn)未達(dá)預(yù)期。

這與2025年末的案例形成連續(xù)譜系：Areteia Therapeutics（12月關(guān)閉）融資4.25億美元，因哮喘藥物未能證明臨床價值而解散；Mythic Therapeutics（12月關(guān)閉）的ADC藥物雖有科學(xué)前景，但資本熱情退潮后未能獲得續(xù)命資金。

臨床成為明確分水嶺，數(shù)據(jù)不佳即觸發(fā)清算，幾乎沒有調(diào)整或再融空間。

更深層次來看，2026年的快速出清源于資本環(huán)境的持續(xù)惡化。2025年全球已有超過16家Biotech正式關(guān)閉，F(xiàn)ierce Biotech追蹤數(shù)據(jù)顯示當(dāng)年20家企業(yè)宣布裁員。進(jìn)入2026年，這一趨勢未出現(xiàn)緩和，反而在開年集中爆發(fā)。

其次，投資機(jī)構(gòu)采取零容忍失敗策略。2023年Nido完成融資時，市場尚能接受早期風(fēng)險；但2026年的投資人要求臨床數(shù)據(jù)必須一次成功。禮來等戰(zhàn)略投資者在數(shù)據(jù)明確負(fù)面后選擇止損，而非繼續(xù)輸血。即便曾獲得高額融資，現(xiàn)金儲備也無法支撐到下一個數(shù)據(jù)節(jié)點。

事實上，當(dāng)前關(guān)停潮是2020-2023年資本泡沫的延遲清算。那三年全球生物醫(yī)藥投資過熱，催生大量估值超前、科學(xué)基礎(chǔ)不扎實的項目。當(dāng)時市場愿意為故事支付溢價，如今只看數(shù)據(jù)。

03

結(jié)語

2026年，Biotech們正經(jīng)歷殘酷的結(jié)構(gòu)性分化。不具備臨床驗證能力、單管線依賴、缺乏資本效率的公司將持續(xù)出清，而有產(chǎn)品、有數(shù)據(jù)、有國際化能力的企業(yè)迎來盈利拐點與估值回升。行業(yè)希望不在于整體復(fù)蘇，而在于資源向頭部集中后的效率提升——約20%的優(yōu)質(zhì)企業(yè)將占據(jù)80%的資本與資源。

對于創(chuàng)業(yè)者而言，Nido的案例警示：在資本充裕期需保持財務(wù)紀(jì)律，在臨床開發(fā)中堅持科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性，在管線布局上避免單一依賴。未來的生存法則將更側(cè)重于技術(shù)平臺的差異化驗證、BD與融資能力的持續(xù)證實、以及對國際化路徑的提前布局。

行業(yè)陣痛期也是價值重估期，唯有適應(yīng)新規(guī)則的企業(yè)，方能在2026年存活并發(fā)展。

參考來源：

1.藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/neuro-biotech-nido-closes-after-phase-2-study-fails-move-needle-rare-disease

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