摘要：2 月 24 日，瑞典 Immedica Pharma 宣布旗下藥物 Loargys 獲 FDA 加速批準(zhǔn)，用于治療 2 歲及以上精氨酸酶 1 缺乏癥（ARG1-D）患者，這也是首款直擊該疾病精氨酸升高核心問(wèn)題的療法。誰(shuí)能想到，這款藥四年前還被 FDA 直接拒審，如今竟完成華麗逆襲，為全美僅 250 名的 ARG1-D 患者帶來(lái)新希望。

遲來(lái)的綠燈，照亮罕見(jiàn)病前路

ARG1-D 這一超罕見(jiàn)遺傳病，專挑嬰幼兒 “下手”，患病孩子往往會(huì)出現(xiàn)痙攣、癲癇，甚至智力發(fā)育障礙，全美確診者僅約 250 人。此前患者們只能靠嚴(yán)格控蛋白飲食、補(bǔ)充特殊氨基酸勉強(qiáng)維持，說(shuō)白了就是 “治標(biāo)不治本”，病情還是會(huì)慢慢進(jìn)展。

而 Loargys（通用名 pegzilarginase）是款重組人酶療法，每周注射或輸注一次，能直接幫患者分解體內(nèi)堆積的精氨酸，從病根上解決問(wèn)題。加州大學(xué)洛杉磯分校的 Stephen Cederbaum 教授直言，這是代謝病領(lǐng)域的大突破，畢竟持續(xù)偏高的精氨酸就是病情惡化的 “罪魁禍?zhǔn)住薄?/p>

FDA 此次給的是加速批準(zhǔn)，覆蓋 2 歲及以上患者，要求配合低蛋白飲食使用。Immedica 表示，這款藥預(yù)計(jì) 4 月就能在美國(guó)上市，不過(guò)后續(xù)能否維持批準(zhǔn)，還得看確證性臨床試驗(yàn)的臨床獲益數(shù)據(jù)。

四年沉浮，從 FDA 拒審到逆襲獲批

這款藥的命運(yùn)，堪稱一波三折。2022 年，原研發(fā)方美國(guó) Aeglea BioTherapeutics 提交上市申請(qǐng)時(shí)，直接被 FDA 發(fā)了拒審信（RTF）—— 這可是 FDA 最嚴(yán)厲的拒絕方式，意味著申請(qǐng)材料有無(wú)法快速?gòu)浹a(bǔ)的硬傷。

沒(méi)人料到，一年后劇情反轉(zhuǎn)：Aeglea 以 1500 萬(wàn)美元預(yù)付款 + 最高 1 億美元里程碑付款的價(jià)格，把這款藥賣(mài)給了歐洲合作伙伴 Immedica。接手后的 Immedica 沒(méi)閑著，先在 2023 年 12 月拿下歐盟批準(zhǔn)，如今又敲開(kāi)了 FDA 的大門(mén)。

有意思的是，這款藥的臨床數(shù)據(jù)本就頗具爭(zhēng)議：試驗(yàn)中它能讓患者血漿精氨酸水平平均下降 80%，治療組患者的活動(dòng)能力也有改善，安慰劑組卻在變差，但兩組差異沒(méi)達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著。至于 Immedica 到底做了哪些調(diào)整打動(dòng)了 FDA，公司至今守口如瓶，也未回應(yīng)媒體的追問(wèn)。

押注罕見(jiàn)病，Immedica 的布局野心

拿下 Loargys 的美國(guó)上市資格，對(duì) Immedica 來(lái)說(shuō)絕非偶然，這是其深耕罕見(jiàn)病領(lǐng)域的重要一步。這家 2018 年由北歐投資公司 Impilo 成立的企業(yè)，向來(lái)低調(diào)，甚至不對(duì)外公布產(chǎn)品銷(xiāo)售額，但出手卻相當(dāng)果斷。

2024 年底，Immedica 收購(gòu)了陷入困境的 Marinus Pharmaceuticals，將其獲批的癲癇藥物 Ztalmy 收入囊中，還順帶拿到了成熟的美國(guó)商業(yè)團(tuán)隊(duì)和芝加哥的商業(yè)中心。要知道，Ztalmy 本就是兒科罕見(jiàn)癲癇的孤兒藥，這次收購(gòu)不僅讓 Immedica 在美國(guó)市場(chǎng)有了現(xiàn)成的營(yíng)收來(lái)源，也為 Loargys 的上市鋪好了路。

從接手 “棄子” 藥物，到接連拿下歐美批準(zhǔn)，再到布局美國(guó)市場(chǎng)，Immedica 的操作讓業(yè)內(nèi)看到了罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的另一種可能：即便一度碰壁，只要找對(duì)方向，仍能迎來(lái)曙光。而對(duì)于那些被罕見(jiàn)病困住的患者家庭來(lái)說(shuō)，這款遲來(lái)的藥物，終于讓他們看到了生活的新希望。

參考來(lái)源：https://www.fiercepharma.com/pharma/immedica-cashes-after-fda-gives-ultra-rare-disease-drug-loargys-2nd-chance

識(shí)別微信二維碼，添加生物制品圈小編，符合條件者即可加入

生物制品微信群！

請(qǐng)注明：姓名+研究方向！

本公眾號(hào)所有轉(zhuǎn)載文章系出于傳遞更多信息之目的，且明確注明來(lái)源和作者，不希望被轉(zhuǎn)載的媒體或個(gè)人可與我們聯(lián)系(cbplib@163.com)，我們將立即進(jìn)行刪除處理。所有文章僅代表作者觀不本站。