7月14日，Golden Age Health Pte. Ltd. （“GAH”） 與Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd. （“朗信生物”） 宣布簽署一項為期十年的獨家《推廣服務協(xié)議》。根據(jù)協(xié)議，GAH將獲得朗信生物在中國大陸獨家商業(yè)化推廣其首創(chuàng)新藥（BIC）基因療法候選藥物LX101的權利。

LX101是一種腺相關病毒（AAV）基因療法，旨在將功能性RPE65基因遞送至視網(wǎng)膜細胞，以恢復雙等位基因RPE65突變遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（IRD）患者的視覺循環(huán)。目前正在中國進行Ⅲ期臨床試驗開發(fā)，關鍵數(shù)據(jù)預計將于2025年第四季度公布，并計劃積極向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交新藥上市申請（NDA）。若獲批，LX101將為符合條件的患者提供一種單次給藥、療效持久的治療方案，旨在阻止或可能逆轉視力喪失。

GAH將利用其覆蓋疾病與醫(yī)學教育、市場準入及患者支持的全方位患者服務平臺，致力于解決患者旅程中的未滿足需求，如疾病認知、及時診斷與治療、治療可及性與可負擔性。雙方通力合作，迅速將這一改變生命的療法帶給中國大陸受RPE65基因突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良影響的患者，讓他們能夠“看見清晰未來”。

遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（IRDs）——包括視網(wǎng)膜色素變性（RP）——是一類遺傳性疾病，會逐步破壞感光細胞，導致嚴重的視力損害或失明，通常從兒童期開始發(fā)病。RP在全球范圍內患病率約為1/3000–1/4000，并被正式列入中國《第一批罕見病目錄》（2018年），這充分表明了這類疾病的患者受到了關注。

“與朗信生物合作，使GAH站在了中國快速擴張的眼科市場基因療法領域的前沿”，GAH首席執(zhí)行官Francis Wan表示，“我們一體化的方法旨在快速、全面地將拯救視力的創(chuàng)新療法帶給患者。”

GAH科學及醫(yī)學顧問Dr. Shibeshih Mitiku Belachew, MD PhD評論道：“LX101基因療法有潛力將一種持續(xù)進展的致盲性疾病轉變?yōu)榭芍委煹募膊?。我們的醫(yī)學事務和真實世界數(shù)據(jù)研究團隊將與研究者、支付方及患者組織合作，共同推進建立所需的堅實證據(jù)基礎，以支持廣泛、可負擔地獲得這種視力恢復療法。”

動脈新醫(yī)藥特別采訪到了朗信生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官汪楓樺博士。她談到，通過與GAH強強聯(lián)手，加上本地化臨床開發(fā)和生產(chǎn)帶來的效率提升，朗信生物希望能讓LX101快速惠及中國各地患者。至關重要的是，產(chǎn)品價格是患者家庭可負擔的，提升臨床可及性。

01.

全鏈條保障與精準推廣，從中國到亞太市場的拓展計劃

動脈網(wǎng)：此次達成商業(yè)化合作，是朗信生物面臨著LX101怎樣的臨床進程節(jié)點？商業(yè)化計劃如何？

汪楓樺博士：此次商業(yè)化合作的達成，正值朗信生物旗下LX101將于今年完成Ⅲ期臨床確證性研究的關鍵節(jié)點。此前I/Ⅱ期臨床試驗結果及Ⅲ期臨床試驗中期分析結果已充分證實，LX101在治療RPE65相關視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良適應癥上具備良好的安全性與明確的有效性，為后續(xù)商業(yè)化推進奠定了扎實的臨床基礎。

未來雙方的商業(yè)化進程規(guī)劃，核心將圍繞 “全鏈條保障與精準推廣服務” 展開：

生產(chǎn)端——朗信生物已在蘇州Biobay一期建成符合GMP標準的商業(yè)化生產(chǎn)基地，生產(chǎn)工藝經(jīng)過系統(tǒng)嚴密的表征與驗證，可實現(xiàn)高質量產(chǎn)品的持續(xù)穩(wěn)定生產(chǎn)，為未來市場供應提供堅實保障。

入院與市場覆蓋——在完成新藥申報并獲得批準后，雙方將借助GAH的商業(yè)化網(wǎng)絡資源和在罕見病領域的豐富經(jīng)驗，加速推進產(chǎn)品入院流程，擴大市場覆蓋范圍，最終實現(xiàn)患者的快速可及，讓更多符合適應癥的患者及時獲得治療。

動脈網(wǎng)：選擇合作伙伴上，朗信生物有什么標準？為什么會選擇Golden Age Health作為中國大陸商業(yè)化合作方？

汪楓樺博士：我們抱著以終為始的心態(tài)，想要選擇的是長期的合作伙伴。首先，我們非常認同GAH創(chuàng)始團隊“medicine is for patients”的理念。對于罕見病而言，需要同時攻克 “準入+支付+患者流”三重壁壘。GAH是一家專注于創(chuàng)新罕見病和特殊疾病治療商業(yè)化的制藥公司，總部位于新加坡，主要覆蓋中國、亞洲和中東地區(qū)。憑借一支由全球制藥行業(yè)資深人士組成的團隊和深厚的當?shù)貙I(yè)知識，GAH通過為中國及其他地區(qū)的患者提供經(jīng)過驗證的療法，填補了患者可及性方面的重大差距。

GAH的使命是幫助全球創(chuàng)新者在中國及其他亞洲、中東市場推出罕見病藥物，縮短患者就診時間，降低創(chuàng)新者的上市風險，為付款人和投資者創(chuàng)造可持續(xù)價值。從這一使命出發(fā)，GAH提供了靈活的協(xié)作模式和全面的端到端商業(yè)化服務，包括監(jiān)管支持、市場準入、患者參與，擁有在中國和其他亞洲和中東市場生成的真實世界證據(jù)（RWE）驗證。同時，GAH團隊有極其豐富的生物醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)驗與全球化商業(yè)網(wǎng)絡，擁有注冊、醫(yī)保談判及患者支持的完善體系，尤其在罕見病領域有非常成功的本地化準入/上市/商業(yè)化經(jīng)驗，可加速LX101在中國和部分國際市場的落地。

動脈網(wǎng)：對于國產(chǎn)Biotech，BD本質是什么？最希望從中獲得的是什么？

汪楓樺博士：在當下資本理性回歸、行業(yè)加速分化的關鍵時期，BD已從單純的“變現(xiàn)手段”升級為定義行業(yè)地位的標尺——2025Q1中國創(chuàng)新藥License-out交易總額達369億美元，其中46%為I/Ⅱ期管線，印證全球對中國早研創(chuàng)新能力的認可；中國Biotech正從“被動跟隨”轉向“主動輸出”。

BD并非簡單的權益買賣，而是通過技術價值與市場資源的精準匹配，實現(xiàn)研發(fā)成果的全球化躍遷，構建“中國創(chuàng)新價值的全球表達”。我們對BD的追求，不止于解燃眉之急的現(xiàn)金流，更在于讓中國基因治療技術嵌入全球價值鏈頂端，構建“眼科基因治療全球生態(tài)”。

02.

破除基因療法壁壘：平臺型技術、規(guī)模化生產(chǎn)與高效臨床轉化

動脈網(wǎng)：作為一家年輕的Biotech，如何迅速建立差異化競爭力？如何讓競爭力被全球醫(yī)藥行業(yè)看見、被信任？

汪楓樺博士：在基因治療這一高壁壘賽道中，年輕Biotech要突圍必須構建“技術－臨床－商業(yè)”的全鏈條差異化競爭力。從創(chuàng)立之初，朗信就堅持 “以終為始” 的戰(zhàn)略——從臨床出發(fā)，臨床需求驅動，追求可負擔的技術創(chuàng)新，讓中國的致盲性眼病患者能獲得真正改變生命質量的基因治療。現(xiàn)階段優(yōu)勢在于實現(xiàn)了“載體工程平臺（Capstellar?）+規(guī)?；a(chǎn)工藝+快速臨床轉化”，覆蓋從靶點設計到商業(yè)化推廣的全鏈條能力。

● 高效AAV載體工程與序列優(yōu)化：通過啟動子選擇與表達框優(yōu)化，確保眼科精準治療的長效穩(wěn)定表達，避免免疫原性風險，同時以低劑量實現(xiàn)高療效。

● 突破規(guī)?；当镜暮诵谋趬荆捍罱ㄗ杂猩a(chǎn)工藝與CMC優(yōu)勢，已在蘇州Biobay一期建成符合GMP標準的商業(yè)化生產(chǎn)基地。

● 高效率、高質量臨床轉化：與國家眼部疾病臨床中心合作，從IIT先行驗證出發(fā)，搭建從實驗室到患者的快速通道。目前臨床網(wǎng)絡覆蓋國內多家頭部醫(yī)院，臨床資源深度整合，惠及更多患者。治療效果的持久性與安全性雙突破。

● 臨床+產(chǎn)業(yè)化的復合團隊：例如LX102針對nAMD患者需年注射9次的困境，截至目前，LX102目標劑量組達成“零挽救治療率”，首例患者隨訪時間已經(jīng)超過24個月，療效非常穩(wěn)定。

技術會迭代、數(shù)據(jù)會更新，但朗信被合作伙伴們反復肯定的核心在于，始終以患者可及性為創(chuàng)新原點。當一位曾經(jīng)注射幾十次的nAMD患者通過LX102重獲“生活尊嚴”時，我們看到的不僅是臨床終點達標，更是基因治療普惠化的可能。正如首例LX101患兒父親所說：“原來黑夜真的會被基因點亮?！?/p>

動脈網(wǎng)：基于底層技術創(chuàng)新與團隊建設，朗信生物管線布局邏輯是怎樣的？

汪楓樺博士：成立五年來，這些獨特的技術壁壘和平臺優(yōu)勢已通過LX101（遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良）和LX102（年齡相關性黃斑變性）等管線的快速推進得到驗證。我們構建團隊與管線的底層邏輯始終圍繞“臨床需求緊迫性”和“技術平臺可延展性”雙軸展開，通過團隊架構的深度協(xié)同和管線的階梯式布局，圍繞患者臨床需求痛點構建解決方案，實現(xiàn)從技術到商業(yè)價值的閉環(huán)。

具體來說，朗信聚焦眼科致盲性疾病，從LX101（罕見病，患者數(shù)萬）到LX102（慢性病，患者千萬+），希望完成基因治療從罕見病到常見病的突破。同時，朗信已布局第二代基因治療技術，加速全球FIC的創(chuàng)新管線開發(fā)，希望能夠使基因治療拓展到更多“無藥可治”適應癥，惠及更多患者。

進展來看，LX101即將完成Ⅲ期臨床，關鍵數(shù)據(jù)預計將于今年第四季度公布，并提交上市申請。LX102預計在2025年Q3完成Ⅱ期臨床主要終點研究，即將推進臨床Ⅲ期。此外，今年還將有2條未公開管線進入臨床研究。

03.

支付機制革新將破除高價壁壘、打開慢性病市場

動脈網(wǎng)：當下的基因治療賽道處于什么樣的狀態(tài)？

汪楓樺博士：過去十年，基因治療確實迎來了首個高潮，但如今已進入更成熟的“理性深耕期”。

技術平臺趨于成熟，但遞送效率與安全性仍是核心挑戰(zhàn)：腺相關病毒（AAV）載體因其低免疫原性和組織靶向性，成為眼科基因治療的主流工具（占全球AAV臨床試驗的25%）。然而，載體生產(chǎn)工藝的復雜性、免疫原性控制、長期表達穩(wěn)定性等問題仍需突破。例如，我們開發(fā)LX101時，需精確設計AAV2載體對RPE65突變視網(wǎng)膜色素上皮細胞的靶向遞送，這對病毒衣殼優(yōu)化和劑量控制提出了極高要求。

臨床轉化加速，但商業(yè)化能力面臨考驗：自2017年全球首個眼科基因療法Luxturna獲批后，全球已有數(shù)十款產(chǎn)品進入臨床，國內目前超過20家企業(yè)布局眼科AAV基因治療。但罕見病開發(fā)成本高導致定價“高不可攀”（Luxturna定價85萬美元）和患者支付能力有限，企業(yè)必須和監(jiān)管以及支付方共同探索“突破性療法”的可及性方案。

資本從“投賽道”轉向“精選”，聚焦臨床價值和平臺延展性：早期基因治療企業(yè)估值曾一度爬高，近年逐步回歸理性。資本更關注企業(yè)的底層技術平臺和管線拓展能力。2024年朗信剛完成B+輪融資（上海生物醫(yī)藥基金領投），也印證了市場對具有持續(xù)創(chuàng)新力和產(chǎn)業(yè)化能力企業(yè)的認可。

動脈網(wǎng)：基因治療領域的眼科場景未來發(fā)展?jié)摿头较蛉绾危?/strong>

汪楓樺博士：眼科是基因治療的“黃金賽道”，其免疫豁免特性、局部給藥優(yōu)勢及可視化療效評估，為技術落地提供了獨特條件。

罕見病仍是基石：全球7000多種罕見病中80%為遺傳病，眼科占比較大。通過LX101和后續(xù)罕見病產(chǎn)品開發(fā)，我們成功驗證了朗信生物載體工程平臺Capstellar?，為后續(xù)新一代基因治療技術的應用奠定了基礎。

慢性病是爆發(fā)點：年齡相關性黃斑變性（nAMD）、糖尿病視網(wǎng)膜病變等患者群體龐大，且存在長期治療痛點。例如nAMD患者需每年注射抗VEGF藥物6～12次，而朗信生物的LX102通過單次基因治療實現(xiàn)一次注射持續(xù)表達，在I期臨床中已實現(xiàn)最長24個月無需補充治療。這類適應癥將大幅提升基因治療市場天花板。

可及性突破：本土化生產(chǎn)與支付創(chuàng)新，成本控制是關鍵。朗信生物通過國產(chǎn)試劑耗材替代、自主產(chǎn)能工藝放大從而降低生產(chǎn)成本。

動脈網(wǎng)：恰逢《支持創(chuàng)新藥高質量發(fā)展的若干措施》印發(fā)，您如何看待商保這一補充機制對于基因療法創(chuàng)新藥的利好？

汪楓樺博士：《支持創(chuàng)新藥高質量發(fā)展的若干措施》正成為基因治療發(fā)展的核心命題 ——如何通過支付機制革新破解高價療法的可及性困境—— 提供了關鍵的破局思路。我們認為，支付壓力的科學分流與創(chuàng)新藥的價格保護是行業(yè)關鍵課題。若商保目錄能為 “臨床價值高、超出醫(yī)保保障范圍” 的創(chuàng)新藥設計專屬保障方案，既能避免基本保障基金過度承壓，又能為實現(xiàn)基因治療在社會價值和商業(yè)價值回報提供發(fā)展動能。

我們也將積極聯(lián)動地方惠民保、慈善捐贈等多方力量，共同構建起“基本醫(yī)保 + 商保 + 社會救助”的立體支付網(wǎng)絡。商保機制的完善不僅能有效緩解當前的支付瓶頸，更為基因治療向更廣泛適應癥拓展奠定了重要基礎。如今，政策、技術與支付的三重共振下，企業(yè)才能更有底氣投入更多罕見病和創(chuàng)新藥研發(fā)，讓“一次治療、終生治愈”逐步轉化為可負擔的治愈路徑。

作為親歷者，我曾見證遺傳盲癥患兒在基因治療后第一次看清世界時，令人動容的淚水；也深知老年患者每月往返醫(yī)院的奔波與艱辛。朗信生物將以眼科為起點，但不止于眼科，向神經(jīng)、代謝疾病拓展——在商保賦能的中國創(chuàng)新藥發(fā)展新時代，我們堅信，基因治療終將成為普惠醫(yī)學，這也是朗信生物的終極使命。

*封面來源：神筆PRO

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