強(qiáng)生單抗皮下注射組合療法再獲FDA批準(zhǔn)

日前，美國(guó)FDA批準(zhǔn)強(qiáng)生（Johnson & Johnson）旗下CD38靶向單抗Darzalex Faspro（daratumumab和hyaluronidase）皮下注射制劑與硼替佐米、來(lái)那度胺及地塞米松（VRd方案）聯(lián)合，用于治療不適合接受自體造血干細(xì)胞移植（ASCT）的新確診多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

此次批準(zhǔn)主要基于CEPHEUS研究的療效數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、隨機(jī)、活性對(duì)照臨床試驗(yàn)，入組對(duì)象為新確診且不適合接受ASCT或拒絕ASCT作為初始治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。研究共隨機(jī)分配395例患者，其中197例接受Darzalex Faspro與VRd聯(lián)合治療，198例接受單純VRd治療。主要療效終點(diǎn)包括總微小殘留病灶（MRD）陰性率以及由獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）依據(jù)國(guó)際骨髓瘤工作組（IMWG）標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。結(jié)果顯示，Darzalex Faspro組的MRD陰性率為52.3%，高于VRd組的34.8%（p=0.0005）；同時(shí)PFS風(fēng)險(xiǎn)比為0.60（95% CI：0.41-0.88；p=0.0078）。該組合療法在拒絕ASCT作為初始治療患者中的療效尚未得到確立。

自身免疫CAR-T療法獲FDA突破性療法認(rèn)定

Immix Biopharma今日宣布，美國(guó)FDA已授予其在研療法NXC-201突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療復(fù)發(fā)/難治性AL淀粉樣變性。這一認(rèn)定基于NXC-201在NEXICART-2臨床2期試驗(yàn)的積極中期臨床結(jié)果。AL淀粉樣變性是一種破壞性極強(qiáng)的疾病，本應(yīng)發(fā)揮保護(hù)作用的免疫系統(tǒng)卻持續(xù)產(chǎn)生有毒的免疫球蛋白輕鏈，這些輕鏈在心臟、腎臟和肝臟中沉積，導(dǎo)致器官衰竭并最終致死。

NXC-201是一款經(jīng)過(guò)空間位阻優(yōu)化（sterically-optimized）的BCMA靶向嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，通過(guò)特別設(shè)計(jì)降低非特異性激活，從而提高治療的精準(zhǔn)性與安全性。該療法通過(guò)引導(dǎo)免疫系統(tǒng)識(shí)別并清除產(chǎn)生有毒輕鏈的源頭，進(jìn)而有望從根本上阻斷疾病驅(qū)動(dòng)因素，為AL淀粉樣變性患者帶來(lái)新的治療選擇。

渤健自身免疫療法獲FDA突破性療法認(rèn)定

渤?。˙iogen）今日宣布，美國(guó)FDA已授予其在研抗體litifilimab（BIIB059）突破性療法認(rèn)定，用于治療皮膚紅斑狼瘡（CLE），這是一種主要累及皮膚的慢性自身免疫性疾病，目前尚缺乏獲批的靶向治療手段。此次突破性療法認(rèn)定主要基于litifilimab的整體臨床數(shù)據(jù)，其中包括2期LILAC研究結(jié)果，該研究此前已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，litifilimab可降低CLE患者的皮膚疾病活動(dòng)度。目前CLE的標(biāo)準(zhǔn)治療主要包括外用激素、抗瘧藥及免疫抑制劑，這些療法雖有助于癥狀管理，但難以改變疾病進(jìn)程。

Litifilimab是一款潛在“first-in-class”、靶向血液樹(shù)突狀細(xì)胞抗原2（BDCA2）的人源化IgG1單克隆抗體。其作用機(jī)制在于與主要表達(dá)于漿細(xì)胞樣樹(shù)突狀細(xì)胞（pDCs）表面的BDCA2結(jié)合，從而減少pDCs產(chǎn)生包括I型干擾素在內(nèi)的多種促炎介質(zhì)，這些分子被認(rèn)為在系統(tǒng)性及皮膚型紅斑狼瘡的發(fā)病機(jī)制中發(fā)揮重要作用。

參考資料：

[1] Biogen’s Litifilimab Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Cutaneous Lupus Erythematosus, a Disease With No Targeted Treatment Options. Retrieved January 28, 2026 from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogens-litifilimab-receives-fda-breakthrough-therapy

[2] Immix Biopharma Receives U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for NXC-201. Retrieved January 28, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/01/28/3227633/0/en/Immix-Biopharma-Receives-U-S-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-NXC-201.html

[3] FDA approves daratumumab and hyaluronidase-fihj with bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone for newly diagnosed multiple myeloma. Retrieved January 28, 2026 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-bortezomib-lenalidomide-and-dexamethasone-newly

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