2026 年 2 月，全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)迎來歷史性時刻。日本厚生勞動省專家委員會正式通過決議，建議附條件批準兩款基于誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）的再生醫(yī)療產(chǎn)品上市。

這意味著產(chǎn)品可以先行上市銷售并應(yīng)用于臨床，在未來的 7 年內(nèi)，企業(yè)必須收集更多數(shù)據(jù)以進一步驗證其有效性和安全性。日本厚生勞動大臣預(yù)計將在 2026 年正式簽發(fā)制造銷售許可。

據(jù)悉，此次獲批的兩款產(chǎn)品分別是來自 Cuorips 公司的心肌細胞貼片 ReHeart，用于治療缺血性心肌病導(dǎo)致的重度心力衰竭，目前僅在 8 人身上進行了測試。臨床結(jié)果顯示，所有 8 名患者在手術(shù)后 1 年內(nèi)日常生活癥狀改善（如疲勞、氣短、心悸減輕），心功能和體力活動能力提升，心臟修復(fù)跡象明顯。

另一款是住友制藥開發(fā)的 Amchepry，用于治療帕金森病，目前在多位帕金森病患者身上進行了測試。臨床試驗顯示，帕金森患者移植細胞存活率超 90%，多巴胺分泌量平均提升 44.7%。在移植后 2 年內(nèi)，多數(shù)患者運動功能顯著改善，震顫減少，核心癥狀緩解。

這一進展標志著由山中伸彌（Shinya Yamanaka）開創(chuàng)的 iPS 細胞技術(shù)在發(fā)現(xiàn) 20 年后，正式從實驗室研究邁向了大規(guī)模臨床應(yīng)用階段。不僅使日本成為全球首個在異體通用型 iPSC 藥物領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)監(jiān)管獲批的國家，更宣告了全球生物制藥“第三次技術(shù)革命”從早期復(fù)雜的自體定制化療法，演進至通用型細胞治療、商業(yè)化階段。

全球生物制藥的三次革命

1970-1990 年的第一次革命，是重組 DNA 與抗體藥物的黃金時代。1970 年以前，藥物研發(fā)多依賴天然提取，本質(zhì)上是一種“盲人摸象”式的經(jīng)驗探索。

1972 年，重組 DNA 技術(shù)的誕生打破了物種間的遺傳壁壘。通過限制性內(nèi)切酶這把“分子剪刀”，人類首次能夠?qū)⒛繕嘶蛑踩胛⑸铮瑢⑵涓脑鞛榫珳实纳锕S，實現(xiàn)了人源胰島素等蛋白質(zhì)藥物的大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)。

這一時期，核心工具鏈的完善為產(chǎn)業(yè)爆發(fā)奠定了基石：PCR 技術(shù)突破了基因擴增的量產(chǎn)瓶頸，而桑格測序法的迭代則開啟了基因組數(shù)據(jù)的深度挖掘。1975 年雜交瘤技術(shù)的問世，使單克隆抗體從構(gòu)想走向現(xiàn)實，生物醫(yī)藥正式邁入精準醫(yī)療的門檻。

1990-2010 年的第二次革命，則演變?yōu)樾》肿影邢蛩幣c大分子抗體的交響。2001 年格列衛(wèi)的問世，標志著癌癥治療正式告別“地毯式轟炸”的傳統(tǒng)化療，開啟了針對特定基因突變進行“精準打擊”的新范式。

在此期間，大分子抗體藥物在臨床與商業(yè)化上雙雙攀上高峰。以艾伯維為例，其核心產(chǎn)品阿達木單抗（修美樂）通過對 TNF-α 靶點的深度挖掘，采取“單點突破、多適應(yīng)癥聯(lián)動”的開發(fā)策略，不僅創(chuàng)造了長達十余年的商業(yè)增長紀錄，更驗證了抗體藥物在免疫疾病治療領(lǐng)域的巨大潛力。截至目前，艾伯維累計銷售額已突破 2,000 億美元。

2010 年之后，生物醫(yī)藥進入第三次革命，即細胞與基因治療的代碼級干預(yù)。要么通過工程化活細胞替代功能缺失細胞，要么利用基因遞送系統(tǒng)修正錯誤基因。

2017 年全球首款 CAR-T 療法 Kymriah 的獲批，開啟了利用工程化活細胞治愈癌癥的新路徑。盡管自體細胞療法面臨制備復(fù)雜、難以規(guī)模化等現(xiàn)實挑戰(zhàn)，但技術(shù)迭代從未止步。在此背景下，傳奇生物憑借 BCMA 靶點的 CAR-T 產(chǎn)品 CARVYKTI?, 成功打入國際主流市場，成為中國生物藥走向國際的標桿。2025 年前三季度，CARVYKTI? 的凈銷售額已突破 13 億美元，累計治療患者超過 9,000 例，成為首個躋身“重磅炸彈”俱樂部（年銷售額超 10 億美元的藥物）的中國本土創(chuàng)新細胞療法。

然而，自體療法在高昂成本與制備周期上的局限，為更具工業(yè)化潛力的技術(shù)留下了生長空間。誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）技術(shù)的日趨成熟，恰好填補了這一商業(yè)空白。其通過將成體細胞“重編程”回原始多能狀態(tài)，有望解決細胞來源的標準化和規(guī)模化問題，讓昂貴的細胞療法走向大眾。

諾獎技術(shù)二十年，從重編程邏輯到全球化競速

2006 年，京都大學(xué)的山中伸彌在 Cell 上發(fā)表了一項具有劃時代意義的研究，打破了生物學(xué)中“細胞發(fā)育不可逆”的傳統(tǒng)教條。他通過病毒載體將四種轉(zhuǎn)錄因子（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc，后被稱為“山中因子”）導(dǎo)入高度分化的小鼠成纖維細胞中，成功將其“重編程”回具有類似胚胎干細胞功能的原始狀態(tài)，并命名為誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）。

2007 年，山中伸彌團隊與美國威斯康星大學(xué)麥迪遜分校的詹姆斯 ·湯姆森（James Thomson）團隊幾乎同時宣布，利用類似技術(shù)成功培育出人類 iPS 細胞。這一突破不僅規(guī)避了使用人類胚胎提取干細胞所涉及的復(fù)雜倫理爭議，更為個性化醫(yī)療和疾病模型研究開辟了全新路徑。憑借在細胞核重編程領(lǐng)域?qū)ι茖W(xué)的顛覆性貢獻，山中伸彌在 iPSC 技術(shù)問世僅 6 年后的 2012 年，便被授予諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。

自此以后，基于 iPSC 的藥物研發(fā)演變?yōu)槿蚋偹佟８鶕?jù) 2025 年 1 月發(fā)表在 Cell Stem Cell 上的綜述，截至 2024 年 12 月，全球有 83 款人類多能干細胞（hPSC，包括 iPSC 和 hESC）衍生產(chǎn)品在 115 項臨床試驗中測試，覆蓋 19 個國家、34 種適應(yīng)癥。其中，iPSC 來源的產(chǎn)品占比顯著。

目前，全球已形成“四極爭霸”格局：美國憑借深厚的基礎(chǔ)研究與基因編輯疊加優(yōu)勢，在眼科與代謝領(lǐng)域穩(wěn)步前行；日本利用監(jiān)管先發(fā)優(yōu)勢與完備的 iPS 細胞庫，聚焦于神經(jīng)與心血管的商業(yè)化落子；韓國依托強大的細胞制備工藝，在軟骨修復(fù)與免疫調(diào)控領(lǐng)域獨樹一幟；而中國則在神經(jīng)系統(tǒng)與心血管領(lǐng)域的早期臨床探索中展現(xiàn)出差異化競爭力，并在部分“無人區(qū)”實現(xiàn)了全球首創(chuàng)（First-in-Class, FIC）。

具體來說，美國擁有全球最頂尖的干細胞基礎(chǔ)研究資源，并擅長將 iPSC 與基因編輯、人工智能篩選等技術(shù)深度融合。比如其進展最快的候選藥物之一是 Vertex Pharmaceuticals 開發(fā)的 iPSC 衍生胰島細胞療法（VX-880）在治療 1 型糖尿病上取得突破性進展，部分患者實現(xiàn)胰島素脫離。目前，該藥物正在進行 III 期臨床試驗，受試者約為 60 名 1 型糖尿病患者；拜耳旗下 BlueRock Therapeutics 的多巴胺能神經(jīng)元療法在帕金森病 I 期臨床中數(shù)據(jù)優(yōu)異，是全球該賽道的主要競爭者，正在開展確證臨床 III 期。Lineage Cell Therapeutics 在眼科和脊髓損傷領(lǐng)域深耕多年。

韓國政府在細胞治療領(lǐng)域投入巨大，尤其在自體/異體細胞的規(guī)�；苽涔に嚰肮强�、免疫調(diào)節(jié)領(lǐng)域具有獨特優(yōu)勢。代表企業(yè)如 Medipost，其核心產(chǎn)品包括膝關(guān)節(jié)軟骨修復(fù)的同種異體間充質(zhì)干細胞療法 Cartistem，以及治療早產(chǎn)兒支氣管肺發(fā)育不全的 Pneumostem。

中國力量的差異化突圍

中國雖然在獲批時間上稍晚于日本，但在臨床管線的豐富度、入組速度以及在部分難治性適應(yīng)癥上的探索深度上，已展現(xiàn)出全球領(lǐng)跑的態(tài)勢。尤其在脊髓損傷、 心衰等巨大未滿足需求領(lǐng)域，敢于嘗試全球尚無先例的治療方案，并取得了令人矚目的早期數(shù)據(jù)。

在心力衰竭領(lǐng)域，艾爾普再生醫(yī)學(xué)的 HiCM-188 作為全球首個在中美兩國同時獲批臨床默示許可的 iPSC 心衰療法，在心肌細胞純度與電生理整合能力上已達到國際先進水平。2025 年 6 月，艾爾普還與華潤三九達成聯(lián)合開發(fā)協(xié)議，成為央企主導(dǎo)的首個 iPSC 衍生細胞藥物全鏈條商業(yè)化合作項目。

在帕金森病的治療上，士澤生物開發(fā)的通用“現(xiàn)貨型”iPSC 新藥 XS411 在治療中重度帕金森病的注冊臨床試驗中取得積極信號。目前已入組 10 余例患者，結(jié)果顯示安全性良好且療效顯著：多位患者 UPDRS 評分及生活質(zhì)量明顯提升，PET 影像確認移植細胞在體內(nèi)成功定植存活。

在嚴重脊髓損傷治療這一全球性難題上，士澤生物與中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院合作的注冊臨床 I 期試驗中，一名因 C4-C5 頸椎骨折導(dǎo)致 ASIA B 級（損傷平面以下運動功能完全喪失）的 54 歲男性患者，在接受治療后第 180 天隨訪時，在無輔助下實現(xiàn)了從坐位到獨立站立的動作，并能在攙扶下進行行走。據(jù)公開資料檢索，這是全球首例報道的利用異體通用型 iPSC 衍生亞型神經(jīng)前體細胞療法讓近乎完全癱瘓的脊髓損傷患者實現(xiàn)獨立站立的案例。

目前，士澤生物已累計獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和美國 FDA 批準的 9 項新藥臨床試驗申請（IND）及多項重要監(jiān)管認定，并與首都醫(yī)科大學(xué)附屬天壇醫(yī)院、北京協(xié)和醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院、蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院、中山醫(yī)院附屬第三醫(yī)院、北京大學(xué)第三人民醫(yī)院等聯(lián)合，正在開展通用型 iPSC 衍生細胞治療帕金森病、脊髓損傷及漸凍癥的中美注冊臨床試驗，并獲中國首個 iPSC 衍生細胞藥的美國 FDA 全球孤兒藥認證。

除此之外，中國企業(yè)的 iPSC 療法在糖尿病等領(lǐng)域也取得扎實進展。比如智新浩正自主研發(fā)的 “異體人再生胰島注射液（E-islet 01）” 成為全球首個在中國、美國均斬獲 IND 批件的再生胰島產(chǎn)品。

從技術(shù)突破到全球敘事重構(gòu)

這種技術(shù)層面的群體性突破，最直觀的投射，便是 2025 年中國創(chuàng)新藥跨境交易（BD）的爆發(fā)式增長。

公開數(shù)據(jù)顯示，2025 年全年，中國藥企達成的 License-out 交易首付款總額達到 70 億美元，總交易額飆升至 1356.55 億美元，交易總數(shù)量達 157 筆，三項核心數(shù)據(jù)均創(chuàng)下歷史新高。在全球醫(yī)藥交易 TOP10 中，中國資產(chǎn)的貢獻率超過 80%，交易金額超 10 億美元的“重磅合作”多達 37 起。這組數(shù)據(jù)宣告了一個根本性轉(zhuǎn)變：跨國藥企（MNC）對中國的定位，已從尋找廉價臨床資源的“大型試驗場”，轉(zhuǎn)向了獲取 First-in-Class（FIC）管線的“核心策源地”。

更重要的是，憑借在 FIC 藥物上的探索成果，中國資產(chǎn)在國際談判桌上已不再需要以價換量，反而在稀缺靶點和創(chuàng)新機制上享有溢價。隨著中國 FIC 管線的批量涌現(xiàn)，全球藥企的評估邏輯已發(fā)生根本轉(zhuǎn)變：曾經(jīng)因早期數(shù)據(jù)粗糙而要求的“中國折扣”，正在被因源頭創(chuàng)新稀缺性而產(chǎn)生的“中國溢價”所取代。

這種議價能力的重塑，集中體現(xiàn)在里程碑交易上。三生制藥與輝瑞達成的 PD-1/VEGF 雙抗授權(quán)，單筆首付款高達 12.5 億美元，刷新了國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海的金額紀錄。然而，這并非孤例。從數(shù)據(jù)深層看，2025 年中國藥企的 License-out 首付款總額，已首次超過同期一級市場融資總額。這一歷史性的“剪刀差”交匯，標志著中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的核心驅(qū)動力正在發(fā)生質(zhì)的飛躍：從依賴風(fēng)險資本“輸血”的規(guī)模擴張階段，正式跨越至依靠技術(shù)價值“自我造血”的內(nèi)生增長新周期。

從“私人定制”到“標準化普惠”

在細胞治療的產(chǎn)業(yè)進化史中，我們正在經(jīng)歷從“私人定制”到“標準化產(chǎn)品”的跨時代飛躍。

在產(chǎn)業(yè)發(fā)展的上半場，自體細胞療法憑借天然的免疫兼容性占據(jù)了絕對統(tǒng)治地位。截至 2026 年初，全球已獲批的 20 余款細胞治療產(chǎn)品中，超過 90% 屬于自體路徑，特別是以 CAR-T 為代表的免疫療法，在 2025 年支撐起了約 90 億美元的市場規(guī)模。

然而，這種“一人一策”的定制模式也凸顯了其商業(yè)局限性：極高的制備成本、長達數(shù)周的等待周期，以及因病患個體差異導(dǎo)致的細胞質(zhì)量波動，使得該療法在面對大規(guī)模臨床需求時顯得力不從心。

正因如此，通用型療法被視為打破僵局的關(guān)鍵。通過健康供體或標準化的 iPSC 細胞庫，異體療法能夠?qū)崿F(xiàn)單批次大規(guī)模生產(chǎn)與規(guī)�；盅b，將細胞治療從復(fù)雜的臨床手術(shù)邏輯重塑為標準的生物制藥邏輯。這種模式有望將單劑成本大幅壓縮，并實現(xiàn)“即拿即用”的現(xiàn)貨供應(yīng)，在解決“藥等病”痛點的同時，提升了產(chǎn)品的一致性與可及性。

監(jiān)管層面也正在加速這一進程，2026 年 5 月 1 日起施行的國務(wù)院第 818 號令《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（以下簡稱“《條例》”），標志著中國對再生醫(yī)學(xué)的監(jiān)管進入法治化新階段。該《條例》一方面通過完善備案制降低了創(chuàng)新技術(shù)的轉(zhuǎn)化門檻，明確支持異體標準化的臨床轉(zhuǎn)化；另一方面則劃定了嚴格的風(fēng)險防控紅線，通過提高合規(guī)成本與加強倫理審查，引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)從無序探索轉(zhuǎn)向高質(zhì)量發(fā)展。

隨著監(jiān)管體系的完善與底層技術(shù)的迭代，異體通用型細胞藥正從實驗室概念向標準化診療方案過渡。從日本的破冰獲批到全球產(chǎn)業(yè)生態(tài)的協(xié)同共振，盡管技術(shù)攻關(guān)與長期安全性驗證仍需時間，但這種高效、可及的“現(xiàn)貨型”技術(shù)，正成為全球再生醫(yī)學(xué)競逐的新高地。

未來五年，隨著更多嚴謹臨床數(shù)據(jù)的讀出、更多重磅產(chǎn)品的上市以及更多全球合作的達成，中國有望在細胞與基因治療這一第三次革命中，從“跟跑者”真正蛻變?yōu)椴⑴苷吣酥敛糠诸I(lǐng)域的領(lǐng)跑者。這不僅將重塑全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局，更將為全人類的健康福祉提供獨特的“中國方案”。

免責(zé)聲明：本文引用的所有臨床數(shù)據(jù)均為截至 2026 年 2 月的公開信息。文中提及的“全球首創(chuàng)”或“領(lǐng)跑”是指在特定時間點的研發(fā)進度或個案突破，不代表最終上市審批結(jié)果。細胞治療存在風(fēng)險，患者應(yīng)遵醫(yī)囑參與正規(guī)臨床試驗。本文不構(gòu)成任何形式的投資建議或醫(yī)療背書。

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