智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，中郵證券發(fā)布研報(bào)稱，siRNA藥物可精準(zhǔn)沉默致病蛋白，優(yōu)勢顯著，遞送系統(tǒng)為核心技術(shù)。海外巨頭基于GalNAc肝遞送平臺，針對心血管靶點(diǎn)的藥物已進(jìn)入收獲期。國內(nèi)企業(yè)百花齊放，成為全球重要參與者，與MNC合作頻發(fā)。

中郵證券主要觀點(diǎn)如下：

siRNA藥物機(jī)制優(yōu)勢突出，遞送為核心技術(shù)

相較于傳統(tǒng)小分子和生物藥，siRNA藥物為代表的核酸療法可精準(zhǔn)沉默致病蛋白，高效降解且作用時(shí)間長，目前已成為新藥開發(fā)熱門方向。技術(shù)層面主要包括修飾和遞送，其中遞送為核心技術(shù)，肝外遞送是目前的突破重心，技術(shù)路徑包括LNP、抗體、肽類以及VLP遞送，各有優(yōu)劣，其中AOC發(fā)展稍快。

海外巨頭漸入收獲期，靜待肝外遞送POC

siRNA行業(yè)先驅(qū)Alnylam開發(fā)的GalNAc肝內(nèi)遞送憑借遞送效率極高、特異性強(qiáng)以及作用持久等優(yōu)勢，已成為肝遞送的“標(biāo)準(zhǔn)答案”，其他海外巨頭如Arrowhead和Dicerna等針對PCSK9、AGT、Lp(a)以及ApoC3等心血管常見靶點(diǎn)的siRNA藥物已進(jìn)入臨床后期或商業(yè)化的收獲期，而針對肌肉、神經(jīng)系統(tǒng)以及眼部等肝外器官目前仍處于研發(fā)早期階段，目前Alnylam的C16遞送平臺已在CNS領(lǐng)域、Arrowhead的TRiM平臺在脂肪組織領(lǐng)域初步展現(xiàn)潛力，未來新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)與肝外遞送平臺將成為競爭的核心要點(diǎn)。

國產(chǎn)siRNA藥物GalNAc遞送百花齊放，雙靶及肝外遞送奮勇爭先

國產(chǎn)siRNA藥物研發(fā)呈現(xiàn)百花齊放格局，初創(chuàng)企業(yè)方向多樣，BigPharma不甘落后相繼入局，國內(nèi)企業(yè)已成為全球siRNA賽道極為重要的參與者，在較多慢病藥物相繼進(jìn)入銷售末期、急需新技術(shù)迭代的背景下，肝遞送賽道MNC存在較強(qiáng)的BD意愿，已有舶望與諾華、圣因與羅氏、瑞博與Madrigal以及前沿與GSK的合作相繼落地。新方向上國內(nèi)企業(yè)積極布局雙靶及肝外遞送，逐步縮小與海外的差距甚至進(jìn)度領(lǐng)先，未來有望引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展方向。

投資建議：建議關(guān)注：A股——恒瑞醫(yī)藥、必貝特、前沿生物、悅康藥業(yè)、陽光諾和、福元醫(yī)藥等；港股——瑞博生物、石藥集團(tuán)、中國生物制藥、靖因藥業(yè)（已申報(bào)上市）。

風(fēng)險(xiǎn)提示：1）創(chuàng)新藥臨床推進(jìn)進(jìn)度不及預(yù)期；2）創(chuàng)新藥臨床數(shù)據(jù)不及預(yù)期；3）創(chuàng)新藥上市后銷售情況不及預(yù)期；4）地緣政治風(fēng)險(xiǎn)。